Safety and Effectiveness of Nipocalimab in Adolescent Participants in the Open Label Phase 2/3 Vibrance-MG Clinical Study
Strober J, Black S, et al
מחקר הרישום הראשון של מעכב FcRn שמדגים יעילות מתמשכת ופרופיל בטיחות חיובי בקרב מתבגרים עם מחלת gMG מגיל 12 ועד גיל 18[1][2]
תיאור המחקר[1][2]
מחקר פאזה מחקר פאזה 2/3 חד-זרועי עם תווית פתוחה, רב-מרכזי ובינלאומי. במחקר נכללו מתבגרים בגילאי 12-17 עם מיאסטניה גרביס כללית ונוגדנים חיוביים כנגד הרצפטור לאצטיל כולין או כנגד MuSK, עם תגובה תת-אופטימלית לטיפול סטנדרטי
תוצאים ראשוניים:
- שינוי מקו הבסיס ברמות נוגדני IgG בסרום
- פרופיל בטיחות: מספר כולל של חולים שחוו תופעות לוואי , זיהומים, תופעות לוואי חמורות, חריגות בבדיקות מעבדה קליניות/סימנים חיוניים/הערכות גופניות
- פרמקוקינטיקה של Nipocalimab
תוצאות היעילות העיקריות[1][2]
תוצא ראשוני
השינוי הממוצע באחוז הכולל של IgG בסרום מנקודת ההתחלה לשבוע 24 בשלב הטיפול הפעיל היה מובהק סטטיסטית ועמד על (CI 95%: -78.4; -59.6) -68.98% הירידה החציונית ב-IgG בסרום מתחילת המחקר לשבוע 2 הייתה 72%-.
תוצאים שניוניים
מדד פעילויות של חיי היום-יום במיאסטניה גרביס(AG-ADL):
- ירידה משמעותית קלינית בציון MG-ADL נצפתה בשבוע 4 ונשמרה עד שבוע 24
- 4 מתוך 5 (80%) משתתפים הראו ביטוי תסמינים מינימלי (MG-ADL של 0 או 1) בשבוע 24
מדד מיאסטניה גרביס כמותית (QMB)
- ירידה משמעותית קלינית בציון QMG נצפתה בשבוע 4 ונשמרה עד שבוע 24
- ציון QMG הממוצע (SE) היה 12.50 (3.708) בתחילת המחקר והשתפר ב-3.80- (2.683) בשבוע 24
תוצאות הבטיחות העיקריות[3][4][1]
SOC+Nipocalimab היה נסבל היטב
לא היו תופעות לוואי חמורות, תופעות לוואי שהובילו להפסק טיפול, או תופעות לוואי בעלי עניין מיוחד עד השבוע ה-24 בקרב המשתתפים המתבגרים
מסקנה[3][4][1]
במחקר VIBRANCE-MG, Nipocalimab הדגים יעילות מתמשכת ופרופיל בטיחות חיובי בקרב בני נוער בגילאים 12-18 (לא כולל) עם gMG
gMG, generalised myasthenia gravis; SoC, standard of care; AAb, autoantibody; AChR, acetylcholine receptor; FcRn, neonatal fragment crystallisable receptor; Ig, immunoglobulin; LRP4, low density lipoprotein receptor-related protein 4; MG-ADL, Myasthenia Gravis Activities of Daily Living; MuSK, muscle-specific kinase; QMG, Quantitative Myasthenia Gravis
החומר הנ”ל מכיל מידע על תרופות ו/או אינדיקציות לא מאושרות, המידע ניתן כמתן שירות ולא על מנת לעודד שימוש.
המידע המוצג נתמך בפרסומים של מחקרים קליניים. אנא ראה/י ביבליוגרפיה רלוונטית בתחתית העמוד.
למידע נוסף ניתן לפנות למנהלת הרפואית, ד”ר שני תורג’מן [email protected] , 0549262322.
